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基因治療是把正常基因導入病人體內，使該基因的表達產物發(fā)揮功能，從而達到治療疾病的目的，這是治療遺傳病的最有效的手段?；摲椒ㄊ牵夯蛑脫Q、基因修復、基因增補和基因失活等。

運用基因工程設計制造的“DNA探針”檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內導入正?；蚩伞耙淮涡浴苯獬∪说募部唷?/p>

但基因治療技術尚未成熟，未成熟的關鍵問題在于：①如何選擇有效的治療基因；②如何構建安全載體，病毒載體效率較高，但卻有潛在的危險性；③如何定向導入靶細胞，并獲得高表達。

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