神經系統(tǒng)遺傳病治療前的注意事項是臨床執(zhí)業(yè)助理醫(yī)師考試中的一部分考點，希望臨床執(zhí)業(yè)助理醫(yī)師考生認真復習，順利通過臨床執(zhí)業(yè)助理醫(yī)師考試。

　　（一）治療

　　隨著醫(yī)學的發(fā)展，能夠醫(yī)治的遺傳病逐漸增多，如能早期診斷、及時治療可使癥狀減輕或緩解，如肝豆狀核變性患者用銅的螯合劑青霉胺治療促進體內銅排除，苯丙酮尿癥患兒用低苯丙氨奶粉和苯丙氨酸降氨酶治療等，其他治療如神經營養(yǎng)藥、飲食療法、酶替代（如黏多糖Ⅰ型和Ⅱ型）、康復和手術矯正等有一定的療效。

　　基因治療是應用基因工程技術替換、增補或校正缺陷基因，達到治療遺傳病目的。引入外源性基因方法是利用病毒載體把正?；驍y帶到靶細胞中，并產生有生理意義的表達。隨著人類基因組計劃完成、分子遺傳學發(fā)展和神經系統(tǒng)遺傳病的病因和發(fā)病機制闡明，醫(yī)學教.育網搜集整理預期基因治療在不久的將來在遺傳病治療方面會發(fā)揮重要作用。

　　（二）預后

　　大多數神經系統(tǒng)遺傳病在30歲前出現癥狀；神經系統(tǒng)遺傳病目前大多數尚無有效的治療方法，故多數神經系統(tǒng)遺傳病預后不良。